Neue AAV9 Gentherapie-Vektor-drastisch erhöht die Lebensdauer in der Krabbe-Krankheit-Maus-Modell

Neue AAV9 Gentherapie-Vektor-drastisch erhöht die Lebensdauer in der Krabbe-Krankheit-Maus-Modell

Eine optimierte und neu entwickelte form des adeno-assoziierten Vektor 9 (AAV9) – Vektor verwendet, um liefern die galactosylceramidase-gen auf Maus-Modell der geerbten neurogenerative und schnell tödlichen form der Krabbe-Krankheit verbessert die klinischen Symptome und verlängert das Mediane überleben um 275 Prozent. Zwei-Tage-alten Mäusen behandelt mit einer einzigen Injektion der systemischen Gentherapie hatte einen signifikanten Anstieg der medianen Lebenserwartung bis 150 Tage, im Vergleich zu 41 Tage für die unbehandelten Mäuse, wie berichtet in der Studie veröffentlicht in der Menschlichen Gen-Therapie.

Der Artikel mit dem Titel „Engineered Galactosylceramidase Konstruieren Verbessert die AAV-Gentherapie für Krabbe-Krankheit im Twitcher-Mäuse“, war Co-Autor von Dongsheng Duan, Steven LeVine und Kollegen von der University of Missouri (Columbia), University of Missouri School of Medicine und dem College of Veterinary Medicine, und der University of Kansas Medical Center (Kansas City).

Die Forscher beschreiben die Konstruktion und Charakterisierung der speziell entwickelte AAV9-Vektor, basierend auf der codon-optimierte Maus galactosylceramidase kodierenden Sequenz, und entworfen für verbesserte Proteinzufuhr auf das zentrale Nervensystem und verstärkt die Sekretion der galactosylceramidase Enzym. 5 Wochen alt, die behandelten Mäuse hatten eine bessere Körper-Gewicht und Motorik als die unbehandelten Mäuse. Das längste Leben behandelt, Maus überlebt zu 180 Tage.