Gen-Therapie: Entwicklung von neuen DNA-Transporter

Gen-Therapie: Entwicklung von neuen DNA-Transporter

Wissenschaftler am Institut für Pharmazie an der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg (MLU) haben sich neue Lieferung von Fahrzeugen für zukünftige Gentherapien. Ein team von Forschern unter der Leitung von Dr. Christian Wölk sind künstliche Fette, die zum transport von DNA in Zellen. Die Wissenschaftler demonstrieren, wie gut diese Technik funktioniert in einer Studie, die in Zusammenarbeit mit Pharmazeuten der Universität Marburg. Die Studie wurde veröffentlicht in Biomaterials Science.

Gen-Therapie ist die einzige Behandlung für Menschen mit Krankheiten, die durch genetische defekte. In der Theorie, ein defektes gen ersetzt wird durch eine gesunde, also die Beseitigung der Ursache der Krankheit. Angeborene Immundefekte, angeborene Blindheit und Sichelzellenanämie konnten alle auf diese Weise behandelt. Auch Krebszellen könnten, unschädlich gemacht werden durch genetische Modifikation. Jedoch, die Behandlung Methode, die hat erlitten viele praktische Rückschläge und, bis jetzt, nur sechs gen-Therapien haben in Europa zugelassen.

Neben der Produktion der benötigten gen-Abschnitte, eine der größten Hürden ist der Transport der DNA in die Zelle und zu Ihrem Bestimmungsort im Körper. Die wenigen gen-Therapien genehmigt Datum modifizierte Viren zu tun. Diese Viren infizieren die Zelle und die Einführung der DNA. Aber diese Methode birgt Risiken, da die Viren können Auslöser einer heftigen Immunreaktion. Sie sind auch sehr teuer und zeitaufwändig zu produzieren.

Dr. Christian Wölk ist nachwuchsgruppenleiter am Institut für Pharmazie der MLU unter der Leitung von Prof Andreas Langner arbeitet daher an einem neuen system für die Einführung von DNA in die Zellen des Körpers. „Nicht-virale Systeme sehr attraktiv, weil Sie leicht zu produzieren“, sagt Wölk. Der einzige Nachteil ist, dass Ihre Wirkung mit der Zeit nachlässt und Sie müssen erneut verabreicht werden. Seine Arbeitsgruppe nutzt Liposomen, Fetten Blasen, die bereits als Träger für verschiedene andere Drogen. Sie verbinden sich mit Nukleinsäuren in der DNA zu bilden sogenannte lipoplexes. Sie verschmelzen, um die Zell-Membran und entlassen Ihren Inhalt in die Zelle.

Die Apotheker in Halle entwickelt haben vier künstliche Fette (Lipide), die geeignet sind für den DNA-transport. Einer, der lipid-DiTT4, ist nun in die nächste phase der vorklinischen Studien. Wenn diese Studien erfolgreich sind, klinische Studien am Menschen Folgen. „Die jüngsten Studien sind sehr vielversprechend“, sagt Wölk. Das lipid, das in der Lage ist, zur Verkapselung von Nukleinsäuren, schützen Sie vor enzymatischem Abbau und führen Sie sehr effizient in die Zellen. Laut Apothekerin Julia Giselbrecht, ist ein wichtiger Aspekt der Technik ist, dass es nicht erforderlich co-Lipide. „Dieser Vorteil ermöglicht eine einfache, reproduzierbare Produktion, die notwendig ist für die spätere klinische Anwendungen.“ Zusammen mit Dr. Shashank R. Pinnapireddy von der Universität Marburg, Giselbrecht, ist der führende Autor der Studie, die veröffentlicht wurde in Biomaterials Science.

Es gibt jedoch noch einige Herausforderungen zu überwinden. Zum Beispiel, Forscher müssen noch geklärt werden, welche Zellen DiTT4 veröffentlicht seine Last in, wenn es injiziert wird direkt in den Körper. Therapien, die bereits genehmigt wurden, in der Regel ändern die Zellen außerhalb des Körpers vor der Injektion in den Körper. Da jedoch DiTT4 ist so kompatibel mit Blut-Komponenten, systemische Anwendung möglich wäre, erläutert Giselbrecht.